Systemically delivered lipid nanoparticle-mRNA encoding lysosomal acid β-glucosidase restores the enzyme deficiency in a murine Gaucher disease model

发表于 2026-9-13 16:15:59

期刊：Gene Therapy

文献作者：Yuanqing Liu; Shasha Wang; Yanni Chen; Zhang Zhang; Xiaojiang Quan; Zhijun Guo; Zihao Wang

出版日期：2025-12-

DOI号：10.1038/s41434-025-00549-2

下载链接：https://www.nature.com/articles/s41434-025-00549-2.pdf

文献链接：https://doi.org/10.1038/s41434-025-00549-2

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